Al Bambino Gesù di Roma un bambino curato con terapia genica a base di Car-T

di redazione Bioetica News Torino *
pubblicato il 1 febbraio 2018
Al Bambino Gesù di Roma un bambino curato con  terapia genica a base di Car-T

Un approccio innovativo alla cura delle neoplasie e carico di prospettive  incoraggianti» seppure si è «in una fase ancora preliminare che ci obbliga ad esprimerci con cautela»:  sono le parole del professor Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica all’Ospedale pediatrico «Bambino Gesù» di Roma, espresse –   nella nota stampa del portale dell’Ospedale Bambino Gesù –  riguardo ad un  trattamento sperimentale di terapia genica effettuato per la prima volta in Italia  ad un bambino di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta, di tipo B cellulare, refrattario alle terapie convenzionali quali il trattamento chemioterapico e il trapianto di midollo osseo da donatore esterno (allogenico).

La LLA è  un tumore ematologico in cui i linfocidi si accumulano nel midollo osseo e in altri organi e progredisce in modo rapido; pur essendo rara è la malattia tumorale più diffusa in età pediatrica,  e  – fa sapere l’Ospedale Bambino Gesù di Roma in una nota – in Italia vi sono 400 nuovi casi ogni anno.

La novità è proprio che con la nuova  tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario  detta «Infusione dei linfociti T modificati»,   sperimentata dopo «tre anni di lavoro di ricerca pre-clinica all’interno di un trial di tipo accademico, non industriale, guidato dal prof. Franco Locatelli,  e finanziato dall’Associazione Italiana per la Ricerca contro il Cancro (AIRC), dal Ministero della Salute e dalla Regione Lazio»,  il bambino «sta bene, è stato dimesso oggi ⌈1 febbraio 2018 ndr⌉ non ha più cellule leucemiche nel midollo» afferma  il direttore Locatelli.

La tecnica è consistita, da parte dei medici e ricercatori del Bambin Gesù,  nel prelevare «i linfocidi T del paziente –  le cellule fondamentali della risposta immunitaria»  e modificando il Dna di queste cellule  attraverso un recettore  detto CAR  (Chimeric Antigenic Receptor) sintetizzato  in laboratorio  che «potenzia i linfocidi e li rende in grado – una volta reinfusi nel paziente – di riconoscere le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente».

Solo da pochi mesi  nell’altra parte del continente, negli Usa, la Food and Drug Administration ha approvato  il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall’industria farmaceutica, dopo  diverse sperimentazioni nel mondo a seguito del buon esito della terapia genica con cellule modificate T su una bambina di 6 anni con la stessa malattia tumorale che non rispondeva ai trattamenti convenzionali, effettuata nel 2012 dai ricercatori dell’Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia.

Nella immunoterapia italiana, a differenza da quella nord-americana, vi è anche l’inserimento di un tipo di gene “detto” suicida” capace di  arrestare l’azione dei linfociti modificati in caso di eventi avversi.  Una medicina personalizzata, dunque, «capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche  specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie» afferma il prof. Bruno Dalla Piccola, direttore scientifico dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù, con l’auspicio di «avere a breve risultati analoghi nel campo delle malattie genetiche come la talassemia, l’atrofia muscolare spinale o la leucodistrofia».


Approfondimenti:
Terapia genica: cellule “riprogrammate” contro il tumore. Primo paziente trattato al Bambino Gesù, www.ospedalebambinogesu.it , 1 febbraio 2018

FDA Approves Personalized Cellular Therapy for Advances Leukemia Developed by University of Pennsylvania and Children’s Hospital of Philadelphia, 29.08.2017, www.research.chop.edu

(*) Redazione Bioetica News Torino
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