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Ema/Aifa avvertono contro le terapie cellulari non validate scientificamente da effetti collaterali gravi

30 Aprile 2020

«Pazienti che usano  terapie cellulari non validate scientificamente o non regolamentate hanno riportato effetti collaterali gravi, alle volte fatali, tra cui infezioni, reazioni immuni non desiderate, formazioni tumorali, perdita della vista ed emorragie cerebrali»: è quanto avverte il Comitato per le Terapie Avanzate (Cat) dell’Ema (Agenzia europea per i medicinali) in una nota del 28 aprile,  e  subito diffusa dall’Agenzia italiana del  Farmaco (AIFA),   con cui si propone di sconsigliarne l’uso perché possono essere non sicure o efficaci  aggiungendovi anche alcune  precisazioni scientifiche.

Innanzitutto invita a non ricorrervi  per la salute dei pazienti stessi.  L’autorizzazione nell’Unione Europea è basata sulla  valutazione di  dati provenienti da studi clinici, sui  benefici e  rischi potenziali dei trattamenti. L’Ema e le agenzie nazionali per i medicinali monitorano poi sulla sicurezza dei prodotti.
Se si “omettono” le fasi procedurali necessarie per l’autorizzazione all’uso non si potranno avere valutazioni scientifiche, che sono  basate sui dati,  e di conseguenza si avranno  ripercussioni negative sui pazienti futuri che non potranno accedere ai trattamenti potenzialmente curativi.

Vi è un problema di sicurezza quando le cellule vengono manipolate in modo sostanziale tale da perdere la loro funzione di trapianto sul quale la pratica medica è alquanto consolidata.  Per questo debbono essere regolamentate a tutti gli effetti come farmaci.  Vengono promosse  per  numerose malattie come cancro, distrofia muscolare, autismo, per le quali non vi è riconosciuta alcuna  autorizzazione e i benefici sono ridotti o assenti rispetto ai rischi gravi che possono comportare.

Si chiede ai pazienti e alle loro famiglie di farsi spiegare dai professioni sanitari in cosa consista e quali sono  i rischi e i benefici della terapia cellulare loro proposta, avere informazioni sull’autorità che le ha approvate, conoscere gli effetti collaterali. Possono contattare direttamente l’autorità nazionale per i medicinali, l’AIFA per l’Italia, o l’EMA. Sono alcuni dei consigli  dell’Ema.

Il direttore scientifico dell’Osservatorio Terapie Avanzate, Francesca Ceradini, biologa molecolare, spiega sul portale del Ministero della Salute, che informa della notizia dell’EMA, che «al momento le terapie cellulari approvate sono pochissime in Europa. Molte sono in sperimentazione e il resto è una giungla di trattamenti non validati. Solo negli Usa ci sono 700 cliniche private che li vendono a caro prezzo; ma altre sono in Europa, soprattutto dell’Est, in Svizzera e forse anche in Italia».

La terapia cellulare fa parte della medicina rigenerativa che si pone di sostituire organi o tessuti danneggiati e il suo svilupparsi la vede anche nell’impiego di cura di alcune malattie.  È impiegata soprattutto nel trapianto di cellule staminali del sangue per trattare malattie del sangue o del sistema immunitario o per rigenerare il sistema ematopoietico dopo trattamenti per specifici tipi di cancro.

Per il comunicato dell’Ema:
https://www.ema.europa.eu/en/documents/public-statement/ema-warns-against-using-unproven-cell-based-therapies_en.pdf
in italiano tradotto dall’AIFA: https://www.aifa.gov.it/web/guest/-/l-ema-mette-in-guardia-contro-l-uso-di-terapie-cellulari-non-validate-scientificamente

Per approfondimenti:
Un  quadro  generale dei prodotti medicinali di terapia avanzata:
https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/advanced-therapy-medicinal-products-overview

Terapie avanzate approvate:
Osservatorio Terapie Avanzate, https://www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-approvate

Redazione Bioetica News Torino