Il piccolo Alex da Londra al Bambino Gesù per il trapianto di midollo osseo da genitore

29 Novembre 2018

Una corsa contro il tempo quella del piccolo bambino, Alex, di appena 18 mesi, che questa mattina lascia Londra, dove era in cura presso l’ospedale pediatrico Great Ormond Street Hospital per proseguirla a Roma al  Bambino Gesù in attesa di un trapianto di midollo osseo da genitore.  Purtroppo la sua malattia  rara, detta Linfoistiocitosi Emofagocitica (LHL), di tipo genetico, legata all’attivazione o  proliferazione incontrollata di “una classe di globuli bianchi deputata alla difesa contro agenti esterni”, può essere curata al momento solo con un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, ovvero trapianto di midollo osseo, che gli consente di avere un sistema immunitario sano che sostituisce quello deficitario. Dalla campagna di donazione di midollo osseo sostenuta dai suoi genitori si è avuta difficoltà nella compatibilità di donatori e nella disponibilità in tempi celeri.

Ecco perché il bambino si trova nell’Ospedale pediatrico della Santa Sede, all’avanguardia nel trapianto di celllule staminali ematopoietiche da donatore aploidentico,  procedura che consente di effettuare il trapianto anche da un familiare (uno dei due genitori) quando la compatibilità genica è solo per metà con quello del ricevente, a differenza di quanto succede con altri tipi di donatori che devono essere perfettamente compatibili. Tecnica, elaborata dal team di ricerca del prof. Franco Locatelli del Dipartimento di Oncoematologia, Terapia Cellulare e Genetica del Bambino Gesù, che consiste nella manipolazione delle cellule staminali ematopoietiche prelevate dal genitore «per privarle selettivamente di tutti gli elementi che potrebbero aggredire l’organismo del ricevente»  e  lasciando invece  quelle  cellule del sangue cosiddette “utili” per la protezione da infezioni severe. Si viene così ad evitare lo svilupparsi di complicanze immunologiche contro l’ospite (ricevente)  legate al post-trapianto dovute all’incompatibilità.

Terapia salvavita, viene usata per il trattamento di bambini affetti da emopatie maligne come le leucemie, da patologie congenite non tumorali come le immunodeficienze primitive e le talassemie, a cui sono ricorsi «più di 200 bambini ricoverati –  come riferisce il  Bambino Gesù – con risultati sovrapponibili a quelli ottenuti con i trapianti del donatore familiare (un fratello) o non consanguineo, perfettamente compatibile». La malattia Linfoisticitosi Emofagocitica (HLH) colpisce circa un nuovo nato su 50mila, 10  nuovi casi ogni anno nel nostro Paese,  per lo più dovuta da un’infezione virale, si manifesta nel primo anno di vita nel 70% dei bambini e solo il 10% si presenta nel periodo neonatale, più comunemente con febbre intermittente e ingrandimento progressivo di fegato e milza. Sottoposti ad  un trapianto di cellule staminali emopoietiche, in assenza di complicanze severe, i bambini  guariti dalla loro patologia di base potranno condurre una vita assolutamente normale.

(aggiornamento 30 novembre 2018)