Diventa legge il disegno sulle Malattie rare dopo l’approvazione in Senato

Il nuovo testo di legge approvato all’unanimità questa mattina, 3 novembre, dalla Commissione igiene e Sanità in Senato, numero 2255, dopo aver superato l’approvazione della Camera alcuni mesi fa, segna un punto di svolta per i 2 milioni affetti da malattie rare in Italia, perché diventa presto legge. Si intitola: Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani.

Il piano nazionale a cui si è fatto finora riferimento risale al 2016 mentre si attende, con la nuova legge, la preparazione di uno nuovo, rinnovato, da approvare entro il 28 febbraio del prossimo anno. Poi l’aggiornamento dei livelli assistenziali di cura (lea) che dovrebbe avvenire entro “tempi brevi” per l’inserimento delle malattie finora riconosciute a livello scientifico e non ancora inserite valutando la possibilità di un tavolo integrato tra ministero, regioni e società scientifiche.

Un passo importante che viene raggiunto dopo un iter che dura tre anni. «L’Osservatorio Malattie Rare continuerà ad essere il megafono delle richieste delle oltre 250 associazioni dell’Alleanza Malattie Rare e insieme a tutti i rappresentanti delle istituzioni che hanno voluto questa legge, vigileremo affinché vengano approvati tutti gli atti necessari alla sua attuazione», ha commentato la direttrice dell’Osservatorio Ilaria Ciancaleoni Bartoli.

Entro i sei mesi dalla pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale occorre lavorare per presentare cinque documenti. Si tratta di due decreti: il primo, entro due mesi per l’istituzione del Comitato nazionale per le Malattie rare, con decreto a firma del ministero della Salute; il secondo, entro tre mesi, per istituire il Fondo di Solidarietà per le persone affette da malattie rare, previsto per la somma di un milione di euro dal 2022.

Gli altri documenti riguardano gli accordi da prendere con la Conferenza Stato -Regioni: entro tre mesi avere un piano nazionale rinnovato con riordino della Rete; sempre entro 3 mesi il passaggio della comunicazione ai professionisti sanitari, pazienti e loro famiglie.
Infine si prevede, entro aprile-giugno prossimo il concludersi dei lavori per poter verso la fine del 2022 iniziare a vedere gli effetti di questa legge, come auspica la direttrice dell’Omar Ciancaleoni.

Cosa prevede il nuovo testo di legge?

Il testo di legge unificato nell’art. 2255, che è stato approvato in Senato è articolato in 16 punti.

L’articolo 1 riguarda la tutela dei diritti delle persone affette da malattie rare attraverso un sistema di servizi uniforme sul territorio nazionale, una rete nazionale che si integra con quella regionale e un aggiornamento periodico dei lea

L’articolo 2 dà la definizione di malattia rara: compresa quella genetica, che hanno una bassa prevalenza espressa da 5 individui su 10milla mentre ultrarara è rappresentata da una prevalenza inferiore a un individuo su 50mila. Anche i tumori rari sono compresi nelle malattie rare.

L’articolo 3 dà invece la definizione di farmaco orfano: «è destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce non più di cinque individui su diecimila nel momento in cui è presentata la domanda di assegnazione della qualifica di farmaco orfano, oppure se è destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita, di un’affezione seriamente debilitante, o di un’affezione grave e cronica, ed è poco probabile che, in mancanza di incentivi, la commercializzazione di tale farmaco sia tanto redditizia da giustificare l’investimento necessario.» E sia che non ci siano metodi diagnosi o di profilassi o di terapia e sono autorizzati e sia che in assenza di tali metodi il farmaco comunque dà a queste persone dei benefici.

L’articolo 4 prevede a totale carico del ssn i trattamenti sanitari indicati essenziali nel piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato:

• prestazioni per accertare il sospetto di malattia rara e gli esami genetici sui familiari per una diagnosi; le prestazioni per il monitoraggio clinico;
• terapie farmacologiche e innovative nella fascia A o H, medicinali, prodotti dietetici e formulazioni galeniche e magistrali preparate presso farmacie ospedaliere pubbliche e private convenzionate;
• cure palliative e riabilitazione motoria, logopedica, respiratoria, vescicale, neuropsicologica, cognitiva, di terapia psicologica e occupazionale, di trattamenti nutrizionali;
• prestazioni socio-sanitarie indicate nella GU n. 65 del 18 marzo 2021

E i dispositivi medici e sanitari indicati nei piani terapeutici personalizzati, nonché manutenzione ordinaria e straordinaria.

Si prevede l’aggiornamento dell’elenco delle malattie rare individuate da Orphanet e dal Centro nazionale per le malattie rare dell’Iss

L’articolo 5 riguarda le strutture presso cui ordinare i farmaci prescritti di fascia A o H: farmacie ospedaliere, pubbliche e private convenzionate e aziende sanitarie territoriali di appartenenza del paziente.

L’articolo 6 istituisce il fondo di solidarietà per le persone affette da malattia rara dotandolo di un milione di euro all’anno a partire dal 2022 per il sostegno del lavoro di cura e della loro assistenza con una percentuale di invalidità pari a 100 per centro, con una certa gravità indicata dall’art. 3 della legge 104/1992.

Il Fondo servirà a contribuire al sostegno e alla cura i familiari e ai caregiver, il diritto all’educazione e formazione delle persone affette da malattia rara nelle scuole e all’inserimento lavorativo.

L’articolo 7 riguarda l’attività di ricerca e documentazione delle malattie rare presso il Centro nazionale per le malattie rare e la gestione del registro nazionale delle malattie rare.

L’articolo 8 istituisce il Comitato nazionale per le malattie rare che definisce strategie politiche nazionali e regionali.

L’articolo 9 prevede la stipula di un accordo Stato e Regioni per un piano nazionale da adottare entro 3 mesi dall’entrata in vigore della legge, da approvare ogni anno indicando gli obiettivi.

L’articolo 10 prevede il passaggio dalle regioni al Centro nazionale per le malattie rare delle informazioni di monitoraggio epidemiologico, delle conoscenze delle malattie rare date dalle reti.

L’articolo 11 è sul finanziamento della ricerca sulle malattie rare e sullo sviluppo di farmaci orfani, il cui fondo dal 2022 è integrato ulteriormente con un versamento pari al 2% delle spese autocertificate entro il 30 aprile di ogni anno da parte delle aziende farmaceutiche

L’articolo 12 riguarda i progetti di ricerca avviati e realizzati con un contributo sotto forma di un credito di imposta pari al 65% delle spese sostenute fino al massimo annuale di 200mila per ciascun beneficiario ed entro il limite di spesa di 10 milioni di auro all’anno.

L’articolo 13 introduce la promozione delle malattie rare nell’ambito della ricerca indipendente.

L’articolo 14 riguarda la comunicazione informativa sulle malattie rare.

L’articolo 15 detta le disposizione finanziarie e l’art. 16 contiene la clausola di salvaguardia per le ragioni a statuto speciale .

(ccbysa)